年轻重度自闭症药物治疗的新希望:布美他尼 <感统失调>
时间:2022-05-18 22:21来源: 作者: 点击:次
本研究采用一种新的神经影像技术——磁共振波谱技术，无创监测自闭症儿童服药前后脑神经递质的变化。这表明布美他尼可能有助于儿童，特别是那些GABA功能受损的儿童。但自闭症的病因具有异质性，不同的自闭症患感统失调者对布美他尼的治疗效果不同，这可能是病因异质性的一种表现，需要进行进一步的研究。
布他内尔是儿科临床广泛使用的利尿剂，具有改善社交等自闭症核心症状的可能性。布美他尼在自闭症治疗中的应用是基于这样的假设，即布美他尼作为钠-钾-氯(Na-K-Cl)共转运蛋白(NKCC1)的拮抗剂，可以调节中枢神经系统的氯离子稳态，恢复自闭症相关的脑功能。然而，考虑到样本量小、年龄跨度大和缺乏安慰剂对照，布美他尼对年轻感统失调自闭症患者的安全性和有效性仍不清楚。
对于低龄重度自闭症患儿来说，他们的神经元处高可塑状态，有效且易获得的自闭症药物亟待研发，以改善核心症状。研究表明，布美他尼3个月的干预可以改善3-6岁自闭症儿童的社会交往、感觉障碍等核心症状，为重度自闭症幼儿的药物治疗带来希望。这项研究是世界感统失调上最大的单中心临床试验，其中71%是重度自闭症儿童。目前对年轻重度自闭症的治疗主要是康复训练，没有有效的药物。布美他尼的发现有望为自闭症药物研发带来新的突破。
不久前，上海交通大学医学院附属新华医院李飞教授领导的团队与复旦大学智能科学与技术类脑研究所封建锋教授、罗强副研究员团队和英国剑桥大学Barbara J Sahakian教授团队在《科学通报》杂志上在线发表了多篇论文。基于高度循证的随机双盲安慰剂对照试验(RCT)实验设计，揭示了布美他尼口服片这一价格低廉、性质温和、副作用少的利尿剂有望成为适用于治疗青少年重症自闭感统失调症的新药。
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