罗氏自闭症药物巴洛伐普坦震耳欲聋的声音 《自闭症康复中心》
初步分析显示，与研究开始时相比，药物组在第24周的Vineland-II2DC评分与安慰剂组相比没有改善。药物组的平均变化为2.91 (SE1.52) (79人)，安慰剂组为4.75 (SE1.60) (71人)。最终分析显示，药物组的平均变化为4.56 (SD10.85) (111人)，安慰剂组为6.83 (12.18) (99人)。
说明:巴洛伐普坦并没有改善成年自闭症患者的社会交往症状。这项研究为自闭症谱系障碍试验面临的挑战提供了见解，包括相当大的安慰剂反应和选择适当的结果测量。
研究开始时，参与者的平均年龄为27.6岁(SD9±7)，平均智商为104.8 (18.1)。药物组的平均Vineland-II2DC评分为67±2(SD15±3)，安慰剂组为66.2 (17.7)。
意外会发生。用在药物研发上确实如此。无论投入多少人力，都可能在一夜之间灰飞烟灭。相对于不断从一个胜利走向下一个胜利的干预大师，药物研发真的很不光彩。
2018年感恩节，西兰花君写了一篇文章《感恩——一种新型自闭症药物Balovaptan》，充分期待这种被罗氏这种正经药企加持的唯一自闭症药物的成功。
一年后的2020年，大家都在忙着抗新冠肺炎，罗氏官网贴出了一季度的季报，其中一行小字显示三期临床状态为“studywasstoppedafterp-planned utilityanalysisinq 12020”。也就是说，在研究的中途，按计划做了数据分析，发现这个药没有效果，只好停了。(去年的布梅塔尼也有同样的厄运)
实验的主要终点是第24周与实验开始时相比Vineland-II2DC的变化。在大约一半的计划参与者完成第24周的访谈后，这项研究因无效而终止。该测试已在ClinicalTrials.gov注册(NCT03504917)。
分析样本包括64名(20%)女性和257名(80%)男性，其中260名(81%)来自北美，61名(19%)来自欧洲；两个(1%)是美洲印第安人或阿拉斯加土著人，八个(2%)是亚洲人，15个(5%)是黑人或非裔美国人，283个(88%)是白人，四个(1%)来自多个种族，九个(3%)是未知种族。
叹气。。。看到人活着，看到人死了，前几天发表在《柳叶刀精神病学》上的这个三期临床研究结果，成了Balovaptan的绝唱。在未来，这种被人们寄予厚望的药物很可能只会出现在数据库中。但最糟糕的可能是催产素。没有人会再走这条路了。
方法:本研究为3期、随机、安慰剂对照、双盲试验，在6个国家(美国、英国、法国、意大利、西班牙和加拿大)的46个不同地方进行。符合条件的参与者年满18岁，智商为70或更高，符合中度至重度自闭症谱系障碍(DSM-5和ADOS)的标准。参与者按照1:1的比例被随机分配到药物组和安慰剂组。使用独立的交互式语音或网络响应系统，他们在24周内每天接受巴洛伐普坦(10毫克)或安慰剂。在对患者进行分组之前，根据Vineland-II2DC(Vineland-II社会和交流领域平均综合得分)得分、性别、地区和年龄进行随机化。参与者、实地研究人员和资助者不知道这些治疗组。
半年后，二期临床结果出来了。28名患者接受了12周的治疗。结果显示，与安慰剂组相比，服用较高剂量药物的患者的重复行为、焦虑和情绪没有明显改善，但他们的社交和沟通能力得到了改善。虽然这个结果令人失望，但仍然有一些亮点，它发表在了令人敬畏的科学杂志《转化医学》上。
背景:没有被批准的药物可以用来治疗患有自闭症谱系障碍的成年人的交流和社交困难的核心症状。本研究的目的是评估巴洛伐普坦(一种加压素1a受体拮抗剂)和安慰剂在成年自闭症患者中的疗效、安全性和药代动力学。
花了这么多钱还停下来真的很心痛，于是罗氏决定再努力。在此基础上，开启了三期临床研究，重点研究这种药物对社交和沟通能力的影响。如果成功，Balovaptan将成为第一种自闭症药物。
巴洛伐普坦耐受性良好。
研究结果:从2018年8月8日至2020年7月1日，540人参加了筛选，其中322人合格，164人(51%)被分配到药物组，158人(49%)被分配到安慰剂组。药物组的一名参与者在试验终止前没有接受治疗，因此他被排除在数据分析之外。在第24周之前，药物组的60名参与者和安慰剂组的55名参与者退出了研究。
- 发表评论
-
- 最新评论 进入详细评论页>>
