“生命火种”干细胞治疗儿童恶性疾病有这么神奇吗？ 《自闭症测试》
自闭症谱系障碍的基础病理，如免疫系统障碍、脑灌注不足和炎症，可作为间充质干细胞治疗的靶点。在一项间充质干细胞治疗自闭症的临床试验中，37名自闭症儿童接受了同种异体间充质干细胞治疗。治疗24周后，采用儿童孤独症量表、临床总体印象量表和异常行为检查表进行评定。结果发现，与未接受间充质干细胞的儿童相比，接受间充质干细胞的儿童自闭症症状的严重程度明显降低。
宾夕法尼亚州立大学医学院的研究人员在动物实验中发现，骨髓间充质干细胞与ⅰ型胶原混合作为细胞外基质，可以在体内合成高密度的新骨，提高小鼠的骨强度，显示出治疗成骨不全症的潜力。
2012年，我们的研究团队分析了围产期间充质干细胞对脑瘫儿童的影响。经过常规检查，项目最终筛选出20名符合要求的患者，每周进行一次间充质干细胞治疗，共4次，为一个疗程。治疗方法是在局麻下通过腰椎穿刺将间充质干细胞注入蛛网膜下腔，随访6个月。结果表明，治疗后患儿的自理能力、转移和行走能力均有所提高。
儿童是祖国的希望，民族的未来，他们的健康关系到社会的进步，民族的繁荣，家庭的幸福。近年来，儿童健康问题越来越受到公众的关注，尤其是干细胞在儿童疾病中的应用研究越来越普遍。用干细胞治疗儿童疾病引起了全世界科学家的极大关注。相信随着干细胞技术的快速发展，干细胞将在保护儿童方面发挥更好的作用。
据文献报道，2011年，我国在自体骨髓间充质干细胞移植治疗重症脑瘫患儿的临床疗效研究中，对50例重症脑瘫患儿进行骨髓间充质干细胞移植，并在移植前后6个月进行自身比较，主要比较患儿粗大运动和综合功能的进展情况。结果显示，50名患儿均成功培养出自体间充质干细胞。移植后6例患儿在术后3 ~ 5天出现明显的临床改善，大部分患儿在移植后3个月左右运动能力有所提高。
2017年，波士顿儿童医院的研究人员发现，小鼠的I型糖尿病可以通过输注预处理的干细胞来逆转，这些干细胞可以产生更多的PD-L1。而且在动物实验中，几乎所有小鼠的糖尿病都可以在短时间内治愈，1/3的小鼠可以终身维持正常血糖水平。
2013年，FDA(美国食品药品监督管理局)批准生物医药公司NeuralStem开始胚胎干细胞的I期临床试验，这是美国第二次批准脊髓损伤的干细胞治疗试验。
2015年发表的一篇文章提到，在费城儿童医院，三名脊髓性肌萎缩症患儿接受了多次鞘内和静脉注射间充质干细胞。治疗后神经肌肉疾病量表测定值显示，该疗法能有效改善脊肌萎缩症，且治疗过程中无明显不良反应。
小儿脑瘫也叫小儿脑瘫，俗称脑瘫。是指出生后一个月内大脑发育不成熟阶段非进行性脑损伤引起的姿势异常和中枢运动功能障碍的综合征。这是一种儿童期常见的中枢神经障碍综合征，病变位于大脑并累及四肢。
50%的早产儿可能患有肺部疾病，即支气管肺发育不良。支气管肺发育不良对新生儿和幼儿期婴儿的健康有重大影响，导致长期呼吸问题的风险增加，如反应性呼吸道疾病、肺功能受损和运动不耐受。
越来越多的案例明，干细胞治疗儿童恶性疾病非常有效，是对抗儿童恶性疾病的利器。
2019年，中国儿科药学杂志发表了《脐带间充质干细胞移植防治早产儿支气管肺发育不良的临床研究》。结果表明，脐带间充质干细胞移植可通过减轻炎症反应和促进保护性因子分泌来防治早产儿支气管肺发育不良。该方法安全有效，值得推广。
脊髓性肌萎缩是一种遗传性疾病，由于脊髓的原因导致运动神经元变性和肌肉萎缩，主要表现为肌无力、瘫痪和萎缩。
I型糖尿病常见于儿童和青少年，患者数量逐年增加。ⅰ型糖尿病是一种自身免疫性疾病，其主要原因是自身免疫细胞攻击自体β细胞，导致胰岛功能破坏。
因此，自体骨髓间充质干细胞移植对康复效果不佳的重度脑瘫患儿具有明显的临床改善作用，可有效促进患儿各功能区的发育。
近年来，干细胞在治疗儿童疾病方面引起了全世界的关注。因为儿童的免疫系统没有年轻人那么强，在外界环境下很容易被病毒入侵。因此，寻找一种更好、更安全的治疗儿童疾病的方法就显得尤为重要。间充质干细胞疗法代表了一种潜在的革命性治疗方法，已被广泛应用于许多儿科疾病的治疗和研究。
新生儿脊髓性肌萎缩症患病率约为1/6000 ~ 1/10000，全球不同人群基因携带频率为1/40 ~ 1/50。这是一种最常见的导致婴儿死亡的常染色体隐性遗传病。目前脊髓性肌萎缩症尚无特效疗法，只能通过常规的神经营养和肌肉锻炼来延长运动神经元的存活时间。
早在2014年，JournalofPediatrics就发表了新生儿间充质干细胞对支气管肺发育不良早产儿的临床试验结果。
经过10天的干细胞结合基因治疗，新的皮肤已经开始再生。八个月后，小男孩80%的皮肤焕然一新。更重要的是，到目前为止，小男孩的皮肤没有水泡，也没有其他不良症状。
2018年，澳大利亚莫纳什大学尝试利用胎盘干细胞治疗6名支气管肺发育不良的早产儿。一期临床实践取得了成功。
研究成果发表在权威杂志《自然》上。干细胞疗法具有改造整个人类表皮的潜力，它也给各种皮肤病的治疗带来了希望。
在国内，中南大学湘雅二医院代谢内分泌科也与美国哈肯萨克大学医学中心合作，尝试治疗来自美国的I型糖尿病患儿Ivan。目前伊万血糖控制稳定，病情有了很大改善。目前，湘雅二院的1型糖尿病新疗法已经治疗了7个国家的40例儿童病例。
干细胞治疗皮肤病一直处于临床研究的前沿，在很多方向的应用已经非常成熟，无论是成人还是儿童。
2009年，首次报道骨髓间充质干细胞用于治疗儿童成骨不全症。6名患者在骨髓移植后18-34个月接受了骨髓间充质干细胞的静脉输注，其中5名患者表现出显著的生长。
成骨不全症的孩子，又叫“脆骨症”，因为太容易骨折，又经不起磕碰，所以被称为“瓷娃娃”。
在儿童皮肤病的治疗上，有一个世界闻名的案例来自德国。研究人员使用干细胞移植治疗一名7岁的临界大疱性表皮松解症(JEB)患者。住院治疗前，小男孩皮肤损伤减少了80%。
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