干细胞疗法能治疗自闭症吗？ 《自闭症儿童》
2019年，巴拿马一家商业公司发布的一项II期临床安全试验结果是父母带着孩子“有偿参与”。
2010年前后，各种地上、地下、有资质、无资质的诊所如雨后春笋般出现，提供自闭症干细胞移植治疗。
Kurtzberg推测脐带血中的干细胞可能能够进入大脑并修复受损的脑组织。她还认为脐带血中的其他细胞也可以分泌一些信号分子，突破脑血屏障，减少大脑的炎症，而她认为自闭症患者的大脑有炎症。
然而，早在2014年杜克大学的临床试验开始时，加州大学旧金山分校的神经干细胞专家阿诺德·克里格斯坦(Arnold Kriegstein)就批评称，脐带血治疗自闭症的各种理论依据并不可靠，脐带血干细胞逆转幼儿大脑中与自闭症相关的结构变化的可能性非常小。
但是，很多地下的、无资质的、不专业的干细胞移植诊所，在巨大的利益驱动下，应该引起家长足够的警惕。
在一般的临床试验中，受试者在自愿的基础上享有知情权，不必承担任何费用。
首先，我的建议是不要尝试。到目前为止，没有任何国家的监管机构批准干细胞疗法治疗自闭症，也没有相关的临床试验显示出疗效。
最近她听身边的朋友说，脐带血可以治疗自闭症，只需要将孩子出生时储存的脐带血输入体内，就可以改善孩子的自闭症症状。
自闭症脐带血干细胞疗法是以科学的名义创造出来的虚幻希望。下面我会详细解释原因。
由于脐带血干细胞治疗自闭症存在各种违规行为和安全隐患，2019年底，美国FDA终于改变了之前的“执法自由裁量”策略，转而对地下干细胞公司进行严厉警告、罚款甚至停业处罚，并向公众警示脐带血干细胞的安全性。
而且同期在美国卫生部(NIH)临床试验中注册的其他11个与自闭症相关的干细胞临床试验基本都失败了。
目前，用于自闭症的脐带血干细胞移植尚未获批。生物学博士艾米丽·威林厄姆(Emily Willingham)甚至将干细胞移植评为五种最危险的自闭症疗法之一。
干细胞移植治疗自闭症几年来基本偃旗息鼓。
目前，干细胞疗法用于白血病或淋巴瘤患者的骨髓移植。癌症治疗中的化疗，杀死癌细胞的同时，也会杀死正常的血细胞。使用干细胞疗法可以帮助血细胞的再生。同时，移植的细胞还可能帮助血液肿瘤患者产生免疫反应，帮助杀死癌细胞。
2017年，杜克大学Kurtzberg教授等人发表了一项高标准的干细胞II期临床试验结果——利用脐带血干细胞移植治疗读者来信中提到的自闭症。
父母说他们的儿子3岁半，2岁时被诊断为自闭症。当时医生告诉他们，自闭症是无法治愈的。“但即使有一线希望，我们也不想放弃，所以和孩子一起尝试了很多疗法和民间偏方。针灸、维生素按摩、经颅磁都试了，花了不少钱和时间，但没什么效果。”
在这项临床试验中，自闭症儿童分四次注射干细胞，每次花费1800美元。一个美国家庭包括四次旅行，花费大约2万美元。而且可能因为效果不显著，或者家长对效果不满意，很多家长甚至带着孩子参加了很多临床试验——真的，反正有钱谁不会折腾孩子？
最近有个家长给我们留言。她听朋友提到干细胞疗法可以治疗自闭症，她想试试，就问脐带血干细胞疗法是否真实有效。
而其他的临床试验就没有这么好的运气了——当然，事实上也不需要，因为他们有自己特殊的经费来源——自闭症儿童的父母。
当然，杜克大学的临床试验也引起了很大的热度。当时新闻媒体报道70%的孩子症状得到改善。
当然，脐带血干细胞治疗自闭症的研究不会停止。例如，杜克大学的Kurtzberg教授仍在计划三期临床试验，并打算采用标准的双盲实验设计。
当然，我们知道2010年左右的一波自闭症干细胞移植并没有带来自闭症的治愈，时至今日自闭症的确诊率仍在稳步上升。
在考虑了所有的数据后，这项研究的结果并不令人信服。更重要的是，这是一个开放标签的试验。没有对照组，不符合一般临床试验的双盲实验设计。结果当然更值得怀疑。比如有人问，如果再找25个没有参加实验的孩子，六个月后会不会有一定比例的孩子有明显的提高？
加州大学戴维斯分校细胞生物学和人体解剖学教授保罗·克诺普弗勒(Paul Knoepfler)尖锐地指出，“那些人主持了研究，并从中获利，所以他们不需要真正的结果，只要坚持利益第一的原则。”
Kurtzberg自己也承认，她的临床试验实际上促进了不可靠的干细胞治疗的发展。当然，她也强调，她自己的团队一直在努力讲述自闭症家庭试验的真相，以防虚假宣传无用的治疗方法。
但正是这个实验带来了可观的经济效益。
许多奇迹医生利用监管不力的优势，跑到巴拿马，或者更靠近墨西哥的地方，开了一家自闭症干细胞移植诊所，让家长们花上几千甚至几万美元带着孩子接受治疗。
当然，这样的“付费参与”临床试验不可能是标准的随机双盲设计，也不可能是真正的临床试验。相反，正如利·特纳教授指出的那样，这样的临床试验实际上变成了一种营销手段——当科学被滥用于营销时，它的营销效果可能会特别好。
这些看似神奇的理论和实践，让干细胞治疗成为科研和临床的热点。除了血癌，干细胞疗法似乎是灵丹妙药，应用于各种疑难杂症，尤其是自闭症。
据明尼苏达大学生物伦理学家利·特纳(Leigh Turner)介绍，截至2019年5月，美国共有432家公司进行了716项干细胞临床试验。同时，他们利用互联网直接面对消费者进行市场开发。结果没出来的时候，13家公司公开宣布了自闭症的治疗方案。
首先，脐带血是指胎儿娩出、脐带切断后，留在胎盘和脐带中的血液，其中可能含有干细胞。
干细胞就像人体的一种原材料，是一种未分化的细胞(如人体早期胚胎细胞)。
然而，由于缺乏临床安全性和有效性数据，如过度免疫反应导致的严重移植物抗宿主反应，在2012年之前，美国FDA甚至不批准干细胞治疗自闭症的临床试验，更不用说其临床应用了。
在生长发育过程中，这些细胞可能分化成不同类型的细胞，如血细胞、脑细胞、心肌细胞或骨髓细胞，具有特殊功能。
但是，仔细研究这篇文章，你会发现，实验中儿童的神经改善非常有限:在总共25名儿童中，经过6个月的干细胞注射后，41%的儿童没有任何改善，9%的儿童略有改善，36%的儿童略有改善。但只有3名儿童有显著改善。注射12个月的数据与注射6个月的数据相似。然而，14%的儿童在自闭症症状方面有轻微的退化。
关于脐带血疗法，我们特别邀请了专注科普，介绍自闭症领域最新观点和研究动态的丫丫爸爸来回答。
然而，在自闭症长期被妖魔化、被天才宣传的影响下，自闭症儿童的父母总希望找到一个神奇的妙招，不让自己的孩子成为某些人眼中的“沉重的社会负担”或很多人眼中的“天才”。
随着临床试验的叫嚣，美国的地下干细胞治疗市场重新活跃起来。
当然，Kurtzberg教授可以坦然面对参与她主持的实验的家庭，告诉家长真相。知名大型家居建材零售商家得宝(Home Depot)的联合创始人伯尼·马库斯(Bernie Marcus)在这项临床试验中支持库尔兹伯格教授4000万美元。
干细胞治疗是利用实验或医学手段，诱导干细胞分化成所需细胞来治疗或预防疾病。
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