阿尔茨海默病的实验性药物有望用于治疗自闭症。 {自闭症儿童}
时间:2022-05-18 22:21来源: 作者: 点击:次
日前，以色列特拉维夫大学人类分子遗传学和生物化学系的Illana Gozes教授领导的一项国际研究发现，一种治疗阿尔茨海默氏症的实验药物将来有望治疗自闭症。这项研究是与TAU Blavatnik计算机科学学院、Sheba医疗中心、BIOCEV、捷克生物技术研究所、希腊塞萨洛尼基亚里士多德大学、比利时安特卫普和克罗地亚萨格勒布大学医院中心合作进行的。研究结果发表在《转化精神病学》杂志上。
研究人员在ADNP综合征模型的神经细胞上测试了NAP，这是一种用于治疗阿尔茨海默病的实验性药物，该模型具有诱导阿尔茨海默病样症状的突变。实验成功，受损的类神经细胞恢复了正常功能。
戈兹教授说，这项研究是基于一名患有ADNP综合症的7岁男孩的脑组织，这名男孩已经死亡。“将ADNP综合症患者自闭症儿童死后的脑组织与普通年轻人的脑组织进行对比时，我们发现ADNP儿童体内有tau蛋白沉积，这是老年痴呆症的病理特征。”
然后，研究人员使用一种名为NAP的候选药物来测试ADNP突变的受损神经样细胞，这种突变与死亡儿童的突变非常相似。NAP是在Gozes教授的实验室中开发的，用于辅助治疗阿尔茨海默病。戈兹教授说:“NAP是正常ADNP蛋白的一个短的活性片段。当我们给ADNP突变的神经细胞添加NAP时，tau蛋白与神经细胞骨架结合，细胞恢复正常功能。”
研究小组发现，tau蛋白的沉积物存在于一名7岁自闭症儿童的死后脑组织中。这个“星星的孩子”患有ADNP综合症，导致大脑发育所必需的ADNP蛋白缺乏/功能障碍。
NAP(也称为CP201)已被美国美国食品药品监督自闭症儿童管理局列为“孤儿药”。目前，Coronis神经科学公司已经将其用于ADNP综合征儿童临床试验的准备阶段。需要强调的是，午睡还是一种治疗自闭症的思路，还没有进入临床试验期。
戈兹教授认为，我们有望将其用于治疗ADNP综合症及其严重影响(包括自闭症)。此自闭症儿童外，由于自闭症谱系障碍的其他遗传性疾自闭症儿童病具有大脑中tau病理学的特征，我们希望患有这些综合征的人在未来也能受益于NAP治疗。"
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