自闭症药物治疗最新进展:Sangamo与诺华合作研发基因调控疗法。 [什么是自闭症]
时间:2022-05-18 22:21来源: 作者: 点击:次
锌指核酸酶(ZFNs)是一种人工合成的限制性内切酶，由识别特定DNA序列的ZFNs和FOKI融合而成。通过人工修饰ZFNs的锌指DNA结合结构域，可以靶向不同的DNA序列。特异性结合后，FokI切割结构域可以特异性切割DNA序列。基于ZFNs的这一特性，Sangamo开发了ZFN基因编辑技术，可以什么是自闭症特异性地敲除基因，将所需的治疗基因插入目标位点。该技术是目前三大主流基因编辑技术之一。
在协议中，诺华将使用Sangamo的基因组调控技术ZFP-TF，上调或激活神经发育障碍个体中低表达的基因。ZFP-TFs是一种工程锌指蛋什么是自闭症白(ZFPs)，旨在识别和结合DNA的精确序列。一旦它与DNA序列结合，与ZFPs相连的转录阻遏物结构域可以移植该基因的表达，从而特异性抑制或激活特定基因或等位基因的表达。
Sangamo成立于1995年，总部位于美国加利福尼亚州里士满。其核心技术平台包括基因组编辑、基因调控、基因治疗和细胞治疗技术。经过20多年的发展，Sangamo已经成为基因治疗领域的领导者。
ZFN技术在基因编辑治疗中的优势在于，它可以准确地靶向人类基因组中的任何核苷酸，高效地编辑核苷酸和基因序列，并特异性地编辑目标核苷酸或基因序列的任何位点。目前，Sangamo公司正在开发下一代ZFN技术，希望提高其准确性、效率和特异性，这些都是自闭症治疗性基因组编辑技术的关键参数。
以上是自闭症药物治疗的最新进展，由99 Autism.com为您整理。
自闭症药物治疗有了最新进展：日前，基因编辑公司Sangamo（NASDAQ: SGMO）宣布与制药巨头诺华（NYSE: NVS）达成一项全球许可协议，诺华将会借助Sangamo的基因调控技术ZFP-TF，开发包括自闭症谱系障碍ASD靶点的基因调控疗法，并将其商业化。“我们合作的目标是为神经发育障碍(包括自闭症)患者开发基因组疗法，这可能会改变这些终身疾病的历史。”桑加莫公司董事长兼首席执行官桑迪·麦克雷博士说。在锌指蛋白领域取得了巨大成就，201什么是自闭症3年获得诺贝尔医学奖提名，药物研发经验丰富。锌指蛋白是人类基因组中最常见的基因之一，人类细胞将什么是自闭症依赖锌指蛋白来调节基因表达。它是一种转录因子，能够识别并结合特定的DNA序列，并促使细胞将靶基因与成千上万的其他基因区分开来。
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