2020新型自闭症药物问世?巴洛伐普坦的临床终止 <自闭症康复>
据媒体报道和推特消息,巴洛伐普坦被终止的原因是罗氏公司对其II期临床结果进行了评估,认为没有足够的有效性数据支持继续进行III期临床试验。至此,唯一一个针对自闭症核心障碍进入三期临床阶段的药物宣布终止。
2018年1月,瑞士制药巨头罗氏宣布其新型自闭症药物巴洛伐普坦(又名RG7314)被美国FDA认定为突破性疗法,进入快速通道临床试验,引发广泛关注。这种药物的三期临床试验计划于今年6月30日结束。
2020年会有新的自闭症药物问世吗?2017年国际自闭症研究大会报道称,斯坦福大学的研究人员将加压素喷入儿童鼻孔,罗氏公司给自闭症成人服用Baovaptan。受试者的社交技能都得到了提高。然而,关于血管加压素的临床试验存在很多争议。
研究表明,高浓度的血管加压素会导致自闭症的两种常见症状:焦虑和攻击行为。罗氏公司研发的药物巴洛伐普坦可以抑制血管加压素的分泌,改善自闭症谱系障碍的社会行为。
然而,据猛生物科技网站报道,在罗氏今年第一季度的财报中,该公司的两个三期临床药物被宣布终止,其中包括巴洛伐坦。罗氏没有在财务报告中披露更多信息。截至6月19日,罗氏官网也没有终止自闭症新药的III期临床信息。
许多自闭症孩子的家长,都关心2020年自闭症新药的问世。作为2020年广受期待的自闭症新药,巴洛伐普坦是一种选择性抑制血管加压素-1A (vasopressin)受体的药物。2015年,美国斯坦福大学凯伦·帕克斯教授的研究团队发现,自闭症儿童血液中的加压素含量较低。给自闭症儿童补充加压素有利于提高社交技能。另一方面,神经多样性观点认为自闭症是神经多样性的一种表现,不应该治愈,只要支持。与其寻找治疗自闭症的新药,不如支持和援助自闭症患者。
一方面,加压素与社会行为的关系并不明确,不是简单的“太多”或“太少”。可能存在平衡问题。加压素系统可能在孩子的发育过程中发挥了不同的作用,也可能是用药方法不同造成的差异。
2020年会有新的自闭症药物问世吗?我们能知道的最新信息是巴洛伐普坦的三期临床终止。
但这项研究存在两个疑点:一方面,研究涉及的人群样本差异太大,参与者的健康问题和用药情况可能会影响血液中加压素含量的测定。另一方面,研究人员只从每个参与者身上采集了一次血液样本,这不符合生物标志物在不同测试和采样时间可靠、有效和稳定的要求。

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