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干细胞治疗自闭症有科学依据吗？ <自闭症>

时间:2022-07-08 02:08来源: 作者: 点击:次

加州大学戴维斯分校的研究员Paul Knoepfler也在博客中谈到了干细胞行业，并对临床试验表示怀疑。他认为自闭症的机制还不清楚，这样的治疗没有意义。

在20世纪90年代末，Kurtzberg观察到了一些非常有趣的现象:患有代谢障碍和自闭症的儿童在接受脐带血移植后不仅延长了生命，而且似乎能够防止大脑退化和改善大脑功能。她推测脐带血中的干细胞可能进入大脑并修复受损的脑组织。她还认为，脐带血中的其他细胞也可以分泌一些信号分子，突破脑血屏障，减少大脑的炎症，而自闭症患者的大脑有炎症。

然而，杜克大学的研究团队在2017年发布了干细胞安全测试的临床数据，结果令人乐观。临床医生和研究人员评估了22名2-5岁自闭症儿童注射一次干细胞后的结果，发现13名受试者在6个月后取得了进展。但是这项研究没有对照组，不能确认接受干细胞治疗的孩子有进步。

然而，加州萨克拉门托的萨特医学研究所在2018年对29名自闭症儿童进行了脐带血移植的临床试验，并未发现有效据。美国卫生部(NIH)的临床试验注册了另外11项与自闭症相关的干细胞临床试验，其中3项在几年前就已停止，另外3项的信息“未知”，2项自行终止。这些试验大部分是在美国以外进行的，没有一个是随机双盲设计。有些临床试验甚至需要付费参与。这更像是一种引诱受试者的营销策略。

干细胞治疗自闭症始于一位医生的偶然发现。早在20世纪50年代，医生就开始利用骨髓移植治疗血癌。骨髓含有成体干细胞，可以产生新的血细胞。20世纪80年代末，儿童血癌专家乔安妮·库茨伯格(Joanne Kurtzberg)和脐带血干细胞专家哈尔·布罗克斯迈尔(Hal Broxmeyer)开始合作。研究小组已经明，脐带血细胞在治疗血癌方面比成人干细胞更有效。脐带血疗法的优点是供者和受者不需要特别匹配。

目前，库尔兹伯格拒绝透露自闭症儿童的治疗费用，但她承认外国患者需要支付5万美元的押金。这笔钱涵盖了自闭症儿童自身或同胞吻合的脐带血，45分钟静脉注射到自闭症儿童体内。她的小组计划每年治疗1000名儿童，而等待他们治疗的儿童不得不排队等候一年。她计划公布安慰剂组的临床试验结果，以比较脐带血治疗的效果。

为了验这一理论，Kurtzberg开始与杜克大学的自闭症研究员Geraldine Dawson合作。2014年，亚特兰大的非营利组织马库斯基金会捐赠了4000万美元支持他们进行临床试验。马库斯基金会的负责人伯尼·马库斯(Bernie Marcus)也是美国大型家居建材零售商家得宝(Home Depot)的联合创始人。他自称是“自闭症干细胞疗法的真正推动者”。据说他亲自告诉巴拿马干细胞诊所的负责人，希望FDA批准干细胞治疗自闭症。

自闭症干细胞疗法是一些私立医院和媒体近些年大肆宣传的一种自闭症治疗方法，收到广泛的关注和质疑。有人问了：干细胞治疗自闭症有科学依据吗？

Kurtzberg意识到脐带血在治疗有色人种血癌方面有很大优势，因为有色人种很难找到匹配的骨髓捐赠者。1998年，她在杜克大学发起建立了卡罗莱纳州脐带血库，2005年，她开始建立全国性的脐带血库。在美国，每年约有20万名女性向公共脐带血库或研究实验室捐献新生儿脐带血。2011年，FDA开始要求基于脐带血治疗的公司提供安全性和有效性数据。

甚至自闭症干细胞疗法的发起人Kurtzberg也承认，临床试验促进了不可靠的干细胞疗法的发展，但她强调，她的团队一直在告诉自闭症家庭真相。“我们不提倡无用的自闭症疗法。”

2014年，加州大学旧金山分校的神经干细胞专家阿诺德·克里格斯坦(Arnold Kriegstein)表示，这项研究就像橄榄球比赛中的“随机和无望的传球”，脐带血干细胞逆转幼儿大脑中与自闭症相关的结构变化的可能性很小。他指出，“他们给出的用脐带血治疗自闭症的所有理论依据都是不可靠的。”

接下来，他们报告说，在那些取得进步的人中，受自闭症影响的大脑区域的联系显著增加。然而，他们没有发表任何据来支持大脑炎症的理论。