靶向阿尔茨海默病蛋白能预防自闭症吗？ {自闭}
这些发现引起了Chao Tai博士的兴趣，他说，“我们想知道减少tau蛋白是否可以预防Dravet综合征患者经常出现的自闭症症状。”
格莱斯顿神经病学研究所的创始人和高级作者Lennart Mucke博士说:“我们的研究结果表明，降低tau有望成为自闭症的一种潜在治疗方法。我们发现了衰老的退行性疾病和儿童期发育障碍之间的新联系。”
由于自闭症有许多原因，研究人员在第二个自闭症小鼠模型中测试了tau减少的效果，这是由非常不同的基因突变引起的。结果显示，减少tau蛋白再次抑制了自闭症样行为。
这些发现来自对阿尔茨海默病和癫痫之间关系的调查。最初，Mucke和他的同事发现，减少tau蛋白可以防止阿尔茨海默病和严重儿童癫痫Dravet综合征小鼠模型中的癫痫活动和认知缺陷。
现在，Mucke和他的同事正在开发和测试可以降低tau含量的小分子药物。一些研究方法已经在人身上进行了测试，希望有助于预防自闭症。
泰说:“自闭症非常普遍。大约每60个孩子中就有一个患有自闭症。我们的发现将有助于开发更好的治疗策略。”然而，减少tau蛋白可能不会对所有形式的自闭症有效，需要更多的研究来确定谁可能受益。
研究人员发现，降低tau蛋白可以增强一种叫做PTEN的强大酶的活性，这种酶可以防止自闭症促进信号通路的过度激活。这表明降低tau蛋白可能会抵消神经和精神疾病。Mucke说，“减少Tau似乎可以防止自闭症和癫痫，这两种疾病经常使同一个人遭受痛苦。”
在删除编码tau的基因的一个或两个拷贝后，研究小组研究了Dravet综合征的小鼠模型。他们发现减少tau蛋白可以防止核心自闭症症状的发展。即使tau降低50%也有帮助。
此外，自闭症的病因可能会在诊断前的早期发展阶段影响大脑。穆克说:“我们想研究减少tau蛋白是否能逆转自闭症后的症状。”“正在进行的实验模型研究将有助于澄清服用降低tau蛋白药物以预防自闭症症状的最佳时间。”
日前，美国加州大学旧金山分校格莱斯顿研究所(gladstone Institute)在《神经元》(Neuron)上撰文称，在自闭症谱系障碍小鼠模型中，降低名为tau的蛋白质水平可以预防自闭症症状。这些小鼠Tau的降低也可以防止癫痫发作，而30%的自闭症患者会出现癫痫发作。
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