无需基因编辑,自闭症新药“李降” [自闭症训练方法]
KMT2D的全称是组蛋白赖氨酸N-甲基转移酶2D。其生理功能是在核小体(染色体的基本单位)中卵上方的赖氨酸末端加上甲基,控制基因表达。
这样即使不能彻底解决贴标签的问题,也不是不能忽悠领导,提高整个单位的效率。
基因档案里,领导走后,另一个工作人员把贴的标记记下来,做好归档。
药物开发公司的网站在这里:www.oryzon.com。感兴趣的读者可以了解一下情况。
显然第一种方式是最好的,但是目前我们还没有能力去做,也不知道基因编辑需要多少年才能进入实用阶段,所以只能等待。第二种方式,如果知道KMT2D基因的生理功能,可能现在就有办法试试,不用等。
这种新药Vafidemstat可以抑制一种叫做KDM1A蛋白的小分子化合物。而这个KDM1A就是拿标签的工作。。。
难读吗?。。
基因档案里面,除了KMT2D还有很多负责贴标签的工作人员,负责拿标签的工作人员也是,除了KDM1A,还有其他几个。工作人员那么多,不是因为人浮于事,而是每个人都有自己的分工,谁也代替不了谁。那么KDM1A可以少干活来弥补KMT2D的不干活吗?如果不能,就无法预知未来。如果可以的话,哪怕能弥补KMT2B、KMT2C等类似基因的功能,对这些患者来说都是天大的好消息。
本文不构成任何医学建议,仅提供观点。
虽然张工喝酒是醉了,李是僵了,但这也是一个可能的办法。
前天,西兰花君在《关于KMT2C基因的一点随想》一文中提到,KMT2D基因突变导致的疾病叫歌舞伎综合征。父母建立了一个基金会,刚刚拿出100万美元来赞助一种治疗这种疾病的药物的第一/第二阶段临床试验。有些家长很想知道这是一种什么药,为什么家长愿意砸巨资(对药企和土豪来说可能不算什么,但对普通家长来说可不是小数目),所以西兰花君拉了一些资料供参考。
歌舞伎综合征的病因现在已经明确了,就是这个KMT2D基因出了问题。那么显然有两种方法可以解决问题。一种是基因编辑等方法修复这个基因,一劳永逸的解决问题;其次,根据这个基因的生理功能,看看有什么办法可以弥补这个基因缺失的后果(比如一条腿断了,你不能得到新的腿,但是你可以先拄着拐杖勉强走路,这比躺在床上好多了)。
所以一个可能的策略是,既然贴标签工作比较弱,那就让贴标签的人休息一下,不要太用力,少碰那些标签。领导回来的时候不会吗?。。
这就是歌舞伎综合征基金会资助的这种新药要做的事情。
这是一个染色体档案。里面的基因按类别放在文件夹里。只有需要的时候才能拿出来,用完了再放回去。现在领导在档案馆工作,你不让领导自己去翻档案吗?工作人员要提前做好准备,把领导需要的文件做好标记,这样领导来了就可以马上翻到需要的页面。KMT2D就是这样一个工人,他负责用甲基标记一些页面的档案。当然,基因档案这么大,KMT2D不是唯一的工作人员。KMT2A,KMT2B,KMT2C,KMT2F,KMT2G都是负责标注的。
你这样想很容易(以下比喻只是简单易懂,真实情况很复杂,只有大书才能解答)。
首先必须承认,今天有些标题党附体了,但是西兰花君可以向你保,离真正的标题党还差十万八千里。
那么Vafidemstat成功的概率有多大呢?椰子君觉得很难估计。

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