布美他尼治疗孤独症的研究 《自闭症测试》
Butani是一种强效利尿剂。患者服药后,无一例外会出现尿量异常,需要大量的水分和适量的电解质来维持体液平衡。有研究指出,服药后,有的孩子一天能喝3升水;正常情况下,学龄儿童一天的尿量在1升左右。根据西兰花君私下听到的,患者几乎会变成尿葫芦。
作者简介:理学博士,曾在中山大学任教。他喜欢读书写作,每天遛猫。
令人担忧的是,以前的临床研究和病例报告中观察到的显著治疗效果似乎在这里消失了。。。
但是从现有的研究来看,西兰花君觉得这种光明的前景,就像《海边的城市》一样,是比较令人担忧的。
最大的乌云是安慰剂效应。
精神疾病是安慰剂效应的重灾区,双盲安排失败的后果会很严重。然而,在已发表的布美他尼治疗自闭症的临床研究中,只有一项发表于2020年的研究认为这是一个明显的缺陷。在这项研究中,除了将安慰剂设计成与药物完全相同之外,药物组和安慰剂对照组的患者还被要求每天喝等量的水。这样,如果所有患者都遵循这个要求,布美他尼和安慰剂在尿量和排尿次数上就不会有明显的差异,就能更好地堵住这个漏洞。
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这几天突然有几个家长问起布美他尼治疗自闭症的事情。对了,原来有几家媒体报道了上海某医院最近发表了一项相关的临床研究。比如有媒体这样说:
在这种情况下,无论实验的双盲保密多么严格,无论安慰剂与布美他尼多么相似,无论对家长的教育工作做得多么好,无论对患者的膳食安排得多么精致,都不可能不注意到这种尿量和耗水量的变化。你可以自己实验一下,看看喝3升水,一天尿10、20次是什么感觉。
作为一个门外汉,我非常担心结论中的“临床治疗效果不确定”,因为这与之前课题组的另一项开放标签研究的结果颇为相似。考虑到最新的研究规模是迄今为止最大的(约有120人尝试过),且机制研究还没有到位,西兰花君对布美他尼治疗自闭症的乐观态度也从两年前逐渐转变为现在的怀疑。幸运的是,目前有两个更大的临床研究(各200人)正在进行中。希望科研人员用辉煌的成果让西兰花君脸肿!
正如这家媒体所说,布美他尼确实是一种廉价安全的药物。如果被明对自闭症患者有效,特别是对这项最新研究特别关注的重症患者有效,那绝对是自闭症研究领域的一件大事。
回到《魔都》的最新研究,有两点值得注意:1)研究在双盲安排中使用了各种手段,试图避免安慰剂效应,但没有采取喝等量水的这种做法;2)与媒体报道的不同,本研究结论明确指出布美他尼的临床治疗效果不确定(然而临床意义不确定)。根据原始数据,治疗前后,与安慰剂对照组相比,CARS和CGI-I量表显示药物组有一定的改善,但如果使用金标准ADOS量表,两组治疗前后无差异。

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