今天家长们热烈讨论的这项研究，是中国研究团队取得的成果，令人欣慰。但是，作为普通家长，在为中国学者的努力欢呼的同时，我们需要回到现实中来。要明白一个研究成果从发表到真正的临床应用还有很长的路要走，需要反复的验和漫长的数据积累。

就个人而言，也许是因为我在这个专业领域，我并不像很多普通家长那样看好自闭症特效药的研发，知道这是一个漫长而艰巨的过程。

另一方面，我们也应该看到，不仅是自闭症，世界上还有很多其他疾病，比如癌症、艾滋病、新冠肺炎。全球投入的R&D资源比自闭症大得多，但很多病例仍然缺乏特效药。同时，即使在精神疾病领域，也有很多针对精分、抑郁、多动症等疾病的成熟药物。虽然取得了良好的临床应用效果，但这些疗效并不一定是很多自闭症家长所期待的所谓“治愈”效果，仍然需要家人的大量帮助。

相反，我认为更值得期待、更有可能在短时间内得到发展的，可能是其他领域，包括国家出台更多更好的康复政策，在教育方面给予特殊群体更多的支持；更加精确和先进智能诊断和康复系统出现；比如随着AI技术的发展，几年后可能会出现像我们一样照顾孩子的机器人保姆或者康复训练师。

国际上自闭症治疗药物的研发进行到什么程度了？要了解这种情况，只需登录美国临床试验数据库(clinicaltrials.gov)即可，这是全球最重要的临床试验注册机构之一。

这篇令人瞩目的文章发表在《科学通报》(由中国科学院和国家自然科学基金委员会联合主办)杂志上。上海交通大学医学院附属新华医院李飞教授带领的团队，联合复旦大学智能科学与技术类脑研究所封建锋教授、罗强副研究员、英国剑桥大学Barbara J Sahakian教授等。

虽然每年都有许多针对自闭症的医疗项目提交给FDA(美国食品药品监督管理局)进行临床试验，但到目前为止，还没有一种治疗自闭症核心社交障碍的药物获得批准。FDA的审批政策也大力鼓励自闭症的药物研发，开辟绿色通道。

但是药物研发的探索过程是非常艰辛和风险的，最终失败的概率非常大。即使进入三期临床，最终上市率可能也不会超过10%。更何况在临床研究之前，全世界都在进行更大量的基础前沿研究。

这个话题太热门了，以至于今天下午，[email & # 160；Protected]/* */Pu发布“重要提醒”:布美他唑尚未从研究到真正的临床应用和推广。目前，在新华医院使用布美他唑的患者都在严格控制和评估之下。希望一方面要乐观，一方面要有耐心，不要造成吸毒。

本内容部分来自微信官方账号椰果椰果。作者椰子君已授权亦自闭症微信官方账号使用。仅代表作者个人观点，不构成任何医学建议。

所以，对于家长来说，我的建议是，在兴奋、欢呼、讨论的同时，保持冷静，学会多渠道获取信息。对于普通父母来说，可能并不容易。许多人没有能力正确解读单一媒体的报道，尤其是在自闭症的医学治疗方面，父母往往会看到，甚至跃跃欲试。

在网站上，我们可以对目前注册的自闭症医疗项目有一个简单的了解。刚上去简单搜索了一下，截图如下:

“由于康复资源严重不足，大量确诊为自闭症的儿童无法及时获得康复干预机会。布塔尼的发现有望弥补不足，为自闭症儿童，尤其是暂时无法获得康复资源的自闭症儿童提供新的干预方案。”加拿大皇家卫生研究院成员、不列颠哥伦比亚大学教授Anthony G.Phillips指出，李飞教授及其合作者的研究提示了布美他尼对自闭症的积极治疗作用，将布美他尼加入了“旧药新用”的成功案例名单。本研究也有助于阐明药物作用机制和特定脑部疾病的神经病理学基础，为后期其他自闭症相关药物的临床前研究提供依据。

2月22日，记者从上海交通大学医学院附属新华医院获悉，由李飞教授领衔的团队、复旦大学脑科学智能科学与技术研究所封建锋教授团队、罗强副研究员团队、英国剑桥大学Barbara J Sahakian教授团队等合作的最新研究成果。的研究表明，在儿科广泛使用的“老药”利尿剂布美他尼可用于改善自闭症患者的社交障碍和感觉障碍。这一研究成果有望填补自闭症药物治疗领域的空白。该研究成果在线发表在《科学通报》杂志上。

一种强效速效利尿剂，具有一定的利尿和肾血管扩张作用。临床上主要用于治疗心力衰竭、肝病、肾病的水肿，包括各种顽固性水肿和急性肺水肿。

针对这个话题，请生活在美国，长期关注、收集、传播自闭症理论研究成果的西兰花君，以及家长们熟悉的邱爸爸，听听他们的看法和想法。

我的领域是医学分子生物学。我很了解药物研发的流程，我知道科研的重要性，知道发明新产品新技术的重要价值。尤其是在自闭症领域，一代又一代的父母长期受自闭症困扰，所以任何充满探索和创新的研究都可能为自闭症的治疗提供更多的选择。

目前，不包括其他国家，仅美国就有108个自闭症临床试验，只有三期或三期以上，其中30个已进入四期。光是这个数据就可能让你开心兴奋100倍以上。临床二期和一期的病例甚至更多..具体有哪些项目？读者可以查询一下。(其中一张，我看了之后，真的很开心。这是一个ABA干预项目，父母培训，通过21周的视频演示，对父母进行ABA干预技术临床试验的培训。已处于临床四期)。

据了解，药物研发的最新趋势之一是将已被明临床安全的老药用于新适应症。“老药新用”的研发路径，可以更快地为各种复杂疾病提供安全有效的解决方案。

1.本研究采用了许多方法来避免双盲安排中的安慰剂效应，但仍存在一些不足，可能导致双盲失败。

服用布美他尼后，患者无一例外都会出现尿量异常，需要大量的水分和适量的电解质来维持体液平衡。有研究指出，服药后，有的孩子一天能喝3升水；正常情况下，学龄儿童一天的尿量在1升左右。在这种情况下，无论实验的双盲保密多么严格，无论安慰剂与布美他尼的相似程度如何，无论对家长的教育工作做得多么好，无论为患者安排的饭菜多么精致，都不可能不注意到这种尿量和耗水量的变化。读者可以自己实验一下，每天喝3升水，尿10次、20次是什么感觉。

在实验中，李飞教授的团队和合作者还采用了一种新的神经成像技术——磁共振波谱(MRS)技术，该技术可以无创地监测自闭症儿童服药前后大脑神经递质浓度的变化。

2.与媒体报道不同的是，该研究的结论明确指出布美他尼的临床治疗效果不确定(然而，临床意义仍然未知)。根据原始数据，治疗前后，与安慰剂对照组相比，CARS和CGI-I量表显示药物组有一定的改善，但如果使用金标准ADOS量表，两组治疗前后无差异。

精神疾病是安慰剂效应的重灾区。在已发表的布美他尼治疗自闭症的临床研究中，只有一项发表于2020年的研究认为这是一个明显的缺陷。在这项研究中，除了将安慰剂设计成与药物完全相同之外，药物组和安慰剂对照组的患者还被要求每天喝等量的水。这样，如果所有患者都遵循这个要求，布美他尼和安慰剂在尿量和排尿次数上就不会有明显的差异，就能更好的堵住这个漏洞。令人担忧的是，以前的临床研究和病例报告中观察到的显著治疗效果似乎在这里消失了。

近日，这条新闻在微博和多家媒体网站传播转载，在谱系圈引起了不小的讨论。“疗效持久”、“填补自闭症药物治疗空白”、“带来希望”等字眼出现在头条，让不少家长欣喜若狂。当时，他们引起了家长们的热烈讨论，一些血统的家长开始四处询问布美他尼对自闭症是否有用。你能吃吗...有业内人士感受到了——“罕见自闭症的话题也能上热搜。”

自闭症是一种严重的神经发育障碍，通常发生在3岁之前，往往会导致终身残疾。统计数据显示，自闭症影响着全球约1.0%的人口。但目前自闭症的治疗主要是对症的行为干预，并没有针对其核心症状的药物干预方案。在许多国家，自闭症行为干预的普及率极低。即使在欧洲发达国家，也有20%左右的自闭症儿童在确诊一年后才能获得康复资源。因此，迫切需要开发能够改善自闭症患者核心症状的药物，尤其是对于自闭症儿童，其大脑神经元仍处于高度可塑性状态，药物干预的时间稍纵即逝。

新闻显示，在实验中，研究团队设计了随机、双盲、安慰剂对照的试验。选取了120名3-6岁的自闭症儿童。经过布美他尼干预3个月后，这些儿童的社交障碍、感觉障碍等核心症状得到改善，用药安全有效。

李飞教授团队及其合作者的研究采用了一种新的神经影像技术——磁共振波谱(MRS)技术，可以无创监测自闭症儿童服药前后大脑神经递质浓度的变化。发现布美他尼干预3个月后，3-6岁自闭症儿童的社交障碍、感觉障碍等核心症状明显改善，用药安全有效。该研究是目前世界上规模最大的单中心临床试验。71%的样本是重度自闭症儿童，他们得不到康复资源。

FDA(美国美国食品药品监督管理局)正式批准上市。这些迹象表明，药物可用于治疗儿童和青少年的自闭症。目前只有两种药物，一种是利培酮，一种是阿立哌唑。但这两种药物并不是针对自闭症的核心障碍，不会对社交能力和刻板行为产生作用。它们的药理作用是缓解自闭症儿童的冲动易怒。分子药理机制也比较清楚。简单来说，就是提高了发脾气的门槛。但这里有一个明确的提醒，所有这些精神药物必须在专家的指导下使用。

需要强调的是，研究团队还指出，将布美他尼应用于自闭症患者是基于这样的假设，即布美他尼可以调节中枢神经系统的氯离子稳态，从而恢复与自闭症相关的大脑功能。然而，考虑到以往临床试验的一些方法学限制，如样本量小、年龄跨度大和缺乏安慰剂对照，布美他尼对年幼自闭症儿童的安全性和有效性仍不清楚。

正确对待出版物中的“突破性”前沿科技报道，家长不仅要把握好自己的心态，还要尽可能了解一些专业背景知识。他们需要比较不同来源的新闻。他们可以多听听圈内有经验的家长的经验和意见，多想想医生、老师等专业人士的建议，避免一激动就盲目尝试。

在焦急期待的同时，家长对孩子的长远发展更实际、更有益的做法是，抓住当下，抓住主流科学已经向你推荐的、你手边的、可以充分利用的经验的、有效的干预方法，从而挽回孩子，帮助孩子进步。面对自闭症，我们没有捷径可走。

李飞强调，从目前的研究可以看出，由于自闭症病因可能的异质性，不同的自闭症患者对布美他尼的治疗效果不同。今后将进行深入研究。一方面，结果将在严格设计的多中心大样本临床研究中得到验；另一方面，需要综合考虑自闭症的病因和病理机制，找出适合布美他尼的生物标志物，从而确定布美他尼的最佳适合人群。另外，幼儿用药需要仔细检查评估，然后在医生的指导和监护下使用。

奇怪的是，使用另一种利尿剂作为安慰剂应该是最简单的双盲方案。不知道为什么没有采用临床试验，可能有其他考虑。

“布美他尼是一种广泛用于儿科临床的利尿剂。它便宜，温和，副作用小。”按照李飞教授的说法，“新瓶装旧酒”并非空穴来风。将布美他尼应用于自闭症患者是基于这样的假设，即布美他尼可以调节中枢神经系统的氯离子稳态，从而恢复与自闭症相关的脑功能。然而，由于样本量小、年龄跨度大和缺乏安慰剂对照，以前针对年轻自闭症患者的临床试验的安全性和有效性仍不清楚。