自闭症实验药物苏拉明的研究进展 《儿童自闭症治疗》
从这个说法来看，苏拉明的安全性问题不大，但最关键的有效性似乎有些堪忧。毕竟公司就是指望这个来吸引新的投资，出来的都是最漂亮的数据，但也仅此而已。我热切期待更大规模的后续研究带来更好的消息。
这项2期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多剂量试验，旨在评估PAX-101(苏拉明注射液的药物研发代码)对中重度自闭症患者的安全性和有效性。
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在这项2期研究中，在南非的6个不同地点招募了52名不同种族的患者，平均年龄为8.43±3.24岁。43名受试者完成了研究。退出研究的原因包括:新冠肺炎疫情封锁(5人)、副作用(1人)和其他原因(2人)。数字不太吻合，所以是。
二期研究的主要评价目标是实验开始和结束时ABC(异常行为检查列表)量表核心症状综合评分的变化。二级评价目标包括ABC量表、临床总体印象量表CGI-1、ADOS-2量表和ATEC量表的个人评分变化，以及安全性和耐受性。
在为期14周的试验中，患者以1:1:1的比例被随机分为三组。每组患者分别在第0、4和8周接受10 mg/kg PAX101、20mg/kg PAX 101和安慰剂注射。末次用药后6周内进行随访。
昨天，有读者提醒我们，计划将百年药苏拉明开发成自闭症药物的公司Paxmedica，前段时间宣布完成了一项临床II期研究。可惜西兰花君忙着做乌鸦汤没顾上查。真是罪过！真是罪过！
苏拉明的安全性和耐受性已在其他疾病的治疗中得到充分研究。这项研究表明，在整个14周的治疗期间，连续三个月每月两次注射两种不同剂量的PAX-101是安全和可耐受的。最常见的不良事件是皮疹、上呼吸道感染和呕吐，但大多数是轻度至中度的，不需要治疗。仅1例患者出现多症状严重不良事件，经紧急处理后无后遗症。
PAX-101在本研究中显示出一致的临床效果。在为期14周的研究期间，与安慰剂组相比，治疗组在ABC核心、CGI-I和ATEC量表评估中取得了显著和持续的改善。在第14周，治疗组患者的ABC核心评分平均提高了48%，而安慰剂组患者的ABC核心评分平均提高了31%。治疗组70%的患者出现症状改善，是安慰剂组的两倍。治疗组患者的CGI-I总体症状严重程度评分平均改善0.9分，而安慰剂组为0.4分，显示出临床上显著的变化。对于这些和其他评估，一些分组成员取得了更大的改进。因为这个2期研究的主要目的是研究可靠的剂量范围，所以不足以验每个靶位的统计显著性(即主要目的是研究可用的剂量范围，但由于参与人数少，不足以判断结果的有效性)。
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