自然:邱子龙和孙强的团队建立了世界上第一个自闭症猴子模型。 [精神分裂]
通过细致严谨的分子生物学和遗传学实验，研究组发现MECP2被成功转入转基因猴体内并正确表达。通过丰富而有说服力的动物行为实验，发现转基因猴子在刻板行为和社会行为上表现出明显的类似人类自闭症的症状。从某种意义上说，这项工作可以被视为自闭症研究领域的一项里程碑式的成就，它为科学家们深入研究自闭症的机制，进而攻克它打开了一扇大门。
自闭症研究的一个重要障碍是缺乏能够忠实再现人类患者自闭症症状的动物模型。虽然有小鼠自闭症的动物模型，但人类大脑和神经系统的复杂程度远超啮齿类动物。在研究人类神经和精神疾病时，小鼠动物模型往往被拉长。为了获得更高级的动物模型和更复杂的神经系统来模拟人类复杂的神经系统，邱子龙和孙强的团队试图用一种神经系统与人类高度相似的非人灵长类动物食蟹猴构建一种携带人类MECP2基因的模型。首先，通过慢病毒载体感染的方法将人自闭症相关MECP2基因转入食蟹猴基因组，成功构建了携带人自闭症基因的转基因猴模型。研究组还通过睾丸异体移植的方法成功获得了携带人MECP2基因的第二代转基因猴。通过动物行为研究发现，其社会行为等方面也表现出了与其父母相同的人类自闭症特征。
(a)与野生猴相比，转基因猴大脑皮层中转录组的火山图，表明差异基因的分布。(b)代谢途径和脑发育相关基因的表达热图，表明转基因猴与野生猴基因表达水平的巨大差异。生命技术公司的离子质子测序平台。
2016年1月26日，中国科学院上海生命科学研究所神经科学研究所邱子龙研究组和苏洲非人灵长类研究平台孙强团队在《自然》杂志上发表论文，报告他们在神经生物学领域率先建立了具有人类自闭症基因的非人灵长类动物模型——具有MECP2基因的食蟹猴。通过分子遗传学和行为分析发现，MeCP2转基因猴表现出类似自闭症的行为和社交障碍，并且这些特征可以稳定遗传。
有这样一群孩子，他们就像遥远天空中闪烁的星星，远离我们的现实生活。这样的孩子被称为“星星的孩子”。他们不是聋子，只是对声音充耳不闻；他们不是瞎子，只是对周围的人和事视而不见；他们不是哑巴，只是不知道怎么说话。他们就像世界上孤独的天空中的星星，他们有一个共同的名字——自闭症儿童。自闭症是一种由发育障碍引起的脑部疾病，表现为情绪表达困难，社会交往困难，言语和非言语交流存在问题，以及常见的日常行为和重复动作，有明显的特定兴趣。不能进行正常的语言表达和社交活动，经常做一些刻板重复的动作和行为。自闭症的病因尚不清楚，许多研究人员怀疑自闭症是由基因控制，然后由环境因素引发的。自闭症没有有效的治疗方法。
上海列兵也很荣幸能参与这项优秀的研究工作，为这项研究尽绵薄之力。为了正确表达转基因MECP2基因，研究人员在转基因猴子和野生猴子的大脑皮层进行了比较转录组工作。我们利用生命科技公司的IonProton测序平台对RNA进行测序并进行深入的生物信息学分析。结果转基因猴与野生猴在转录组水平上存在显著差异，尤其是代谢和脑发育相关基因的表达模式。这意味着转移的MECP2基因已经正确表达，它调节其他下游基因的表达。
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